Badanie ViRap

Szanowni Państwo,

W ubiegłym tygodniu  Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych wydał zgodę na niekomercyjne badanie kliniczne pod tytułem   Dwuośrodkowe, randomizowane badanie kliniczne kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej i podwójnie pozorowanej próby, oceniające skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo leczenia wigabatryną w stosunku do leczenia rapamycyną jako terapii zapobiegawczej u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym.  Skrócona nazwa badania to ViRap.

Niekomercyjne badanie kliniczne oznacza, że  nie jest to projekt sponsorowany przez firmę farmaceutyczna; jest to pomysł zespołu lekarzy i jest finansowany ze środków publicznych. Badanie ViRap otrzymało finansowanie (w tym na zakup leku) z Agencji Badań Medycznych.

Celem badania ViRap jest sprawdzenie, czy wczesne zastosowanie inhibitora szlaku mTOR (rapamycyny) może zapobiec wystąpieniu padaczki i innych objawów  stwardnienia guzowatego lepiej niż zastosowanie  wigabatryny (Sabrilu).

Jak Państwo wiecie, około 80-90% osób dotkniętych stwardnieniem guzowatym cierpi także na padaczkę. Najczęściej pierwsze napady padaczki obserwujemy już w pierwszym roku życia dziecka, co z kolei wiąże się z wysokim ryzykiem lekooporności napadów oraz powikłań neuropsychiatrycznych, w tym przede wszystkim niepełnosprawności intelektualnej oraz zaburzeń ze spektrum autyzmu. Ryzyko tych powikłań przekracza 80% w przypadku dzieci leczonych przeciwpadaczkowo w standardowy sposób, czyli po wystąpieniu napadów.

Wczesne leczenie, natychmiast po pierwszym napadzie padaczkowym jest możliwe dzięki wykonywaniu okresowo u dzieci przed padaczką badań EEG. Postępowanie takie zmniejsza ryzyko niepełnosprawności intelektualnej do około 50%.  Jeszcze lepsze wyniki można uzyskać włączając lek przeciwpadaczkowy, wigabatrynę, przed widocznymi napadami, ale po stwierdzeniu typowych dla padaczki zmian w EEG dziecka. W prowadzonym między innymi w Centrum Zdrowia Dziecka badaniu EPISTOP udowodniliśmy, że  profilaktyczne leczenie wigabatryną stosowaną właśnie po zaobserwowaniu zmian w EEG, ale przed napadami, znacznei zmniejszało ciężkość padaczki oraz ryzyko wystąpienia napadów. Niestety, nawet bardzo częste wykonywanie EEG u niemowląt nie zawsze  umożliwia zaobserwowanie zmian padaczkowych przed napadami; u 20% dzieci napady wystąpiły między kolejnymi badaniami EEG. W tym samym badaniu  jednak zaobserwowaliśmy także, że lepszym niż EEG wskaźnikiem wystąpienia napadów jest  obecność typowych zmian w badaniu rezonansu mózgu u noworodka lub małego niemowlęcia.

Z tego względu w badaniu ViRap nie będziemy czekać z leczeniem na wynik EEG; u dzieci z nieprawidłowym rezonansem chcemy  rozpocząć podawanie wigabatryny lub rapamycyny  zaraz po rozpoznaniu choroby.

Badanie ViRap jest prowadzone w dwóch ośrodkach: Klinice Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” oraz Klinice Neurologii Dziecięcej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Kryteria włączenia do badania obejmują:

– rozpoznanie TSC,

– wiek korygowany do 4 miesiąca życia,

– co najmniej jednak typowa dla TSC zmiana w badaniu mózgu metodą rezonansu magnetycznego.

Kryteria wykluczenia to przede wszystkim już obecna padaczka lub leczenie lekami przeciwpadaczkowymi. 

Jeśli w Państwa rodzinie jest dziecko spełniające podane wyżej kryteria, prosimy o kontakt z jednym z ośrodków prowadzących badanie.

– Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” – Prof. Katarzyna Kotulska, tel. 22 8157404 lub mail k.kotulska@ipczd.pl lub oddzial.neurologia@ipczd.pl lub p. Monika Szkop (m.szkop@ipczd.pl)

– Warszawski Uniwersytet Medyczny – Prof. Sergiusz Jóźwiak lub p. Izabela Zegarska, tel. 22 3179681;
mail: sergiusz.jozwiak@wum.edu.pl