Rapamycyna w Stwardnieniu Guzowatym

Od 1 stycznia 2009 roku rozpoczęła się w Centrum Zdrowia Dziecka wstępna rekrutacja chorych z rozpoznaniem stwardnienia guzowatego do próby klinicznej z rapamycyną. Lek ten od około 4 lat jest przedmiotem intensywnych badań w stwardnieniu guzowatym. Dotychczasowe wyniki świadczą o korzystnym działaniu leku, polegającym na zmniejszeniu wielkości guzów mózgu (podwyściółkowych gwiaździaków olbrzymiokomórkowych; SEGA) oraz guzów nerek (angiomyolipoma).

Lek ten jest od lat stosowany w Polsce, ale zarejestrowany tylko do stosowania u chorych po przeszczepach, np. nerek. Celem międzynarodowych badań jest potwierdzenie korzystnego efektu tego leku w stwardnieniu guzowatym.

W Polsce planowane są 2 badania kliniczne:
a) badanie wpływu leku na guzy mózgu u dzieci (w przypadku guzów mózgu o średnicy powyżej 10mm), oraz
b) badanie wpływu leku na guzy nerek u osób dorosłych (w przypadku guzów przekraczających średnicę  3 cm).

Osoby chore na stwardnienie guzowate lub ich opiekunowie, zainteresowane uczestnictwem w badaniu lub chcące uzyskać więcej informacji mogą zgłaszać się do sekretariatu Kliniki Neurologii IP CZD w Warszawie (prof. Sergiusz Jóźwiak), tel. 022-8157404, mail: s.jozwiak@czd.pl