Szanowni Państwo,
W ubiegłym tygodniu Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych wydał zgodę na niekomercyjne badanie kliniczne pod tytułem Dwuośrodkowe, randomizowane badanie kliniczne kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej i podwójnie pozorowanej próby, oceniające skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo leczenia wigabatryną w stosunku do leczenia rapamycyną jako terapii zapobiegawczej u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym. Skrócona nazwa badania to ViRap.
Niekomercyjne badanie kliniczne oznacza, że nie jest to projekt sponsorowany przez firmę farmaceutyczna; jest to pomysł zespołu lekarzy i jest finansowany ze środków publicznych. Badanie ViRap otrzymało finansowanie (w tym na zakup leku) z Agencji Badań Medycznych.
Celem badania ViRap jest sprawdzenie, czy wczesne zastosowanie inhibitora szlaku mTOR (rapamycyny) może zapobiec wystąpieniu padaczki i innych objawów stwardnienia guzowatego lepiej niż zastosowanie wigabatryny (Sabrilu).
Jak Państwo wiecie, około 80-90% osób dotkniętych stwardnieniem guzowatym cierpi także na padaczkę. Najczęściej pierwsze napady padaczki obserwujemy już w pierwszym roku życia dziecka, co z kolei wiąże się z wysokim ryzykiem lekooporności napadów oraz powikłań neuropsychiatrycznych, w tym przede wszystkim niepełnosprawności intelektualnej oraz zaburzeń ze spektrum autyzmu. Ryzyko tych powikłań przekracza 80% w przypadku dzieci leczonych przeciwpadaczkowo w standardowy sposób, czyli po wystąpieniu napadów.
Wczesne leczenie, natychmiast po pierwszym napadzie padaczkowym jest możliwe dzięki wykonywaniu okresowo u dzieci przed padaczką badań EEG. Postępowanie takie zmniejsza ryzyko niepełnosprawności intelektualnej do około 50%. Jeszcze lepsze wyniki można uzyskać włączając lek przeciwpadaczkowy, wigabatrynę, przed widocznymi napadami, ale po stwierdzeniu typowych dla padaczki zmian w EEG dziecka. W prowadzonym między innymi w Centrum Zdrowia Dziecka badaniu EPISTOP udowodniliśmy, że profilaktyczne leczenie wigabatryną stosowaną właśnie po zaobserwowaniu zmian w EEG, ale przed napadami, znacznei zmniejszało ciężkość padaczki oraz ryzyko wystąpienia napadów. Niestety, nawet bardzo częste wykonywanie EEG u niemowląt nie zawsze umożliwia zaobserwowanie zmian padaczkowych przed napadami; u 20% dzieci napady wystąpiły między kolejnymi badaniami EEG. W tym samym badaniu jednak zaobserwowaliśmy także, że lepszym niż EEG wskaźnikiem wystąpienia napadów jest obecność typowych zmian w badaniu rezonansu mózgu u noworodka lub małego niemowlęcia.
Z tego względu w badaniu ViRap nie będziemy czekać z leczeniem na wynik EEG; u dzieci z nieprawidłowym rezonansem chcemy rozpocząć podawanie wigabatryny lub rapamycyny zaraz po rozpoznaniu choroby.
Badanie ViRap jest prowadzone w dwóch ośrodkach: Klinice Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” oraz Klinice Neurologii Dziecięcej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Kryteria włączenia do badania obejmują:
– rozpoznanie TSC,
– wiek korygowany do 4 miesiąca życia,
– co najmniej jednak typowa dla TSC zmiana w badaniu mózgu metodą rezonansu magnetycznego.
Kryteria wykluczenia to przede wszystkim już obecna padaczka lub leczenie lekami przeciwpadaczkowymi.
Jeśli w Państwa rodzinie jest dziecko spełniające podane wyżej kryteria, prosimy o kontakt z jednym z ośrodków prowadzących badanie.
– Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” – Prof. Katarzyna Kotulska, tel. 22 8157404 lub mail k.kotulska@ipczd.pl lub oddzial.neurologia@ipczd.pl lub p. Monika Szkop (m.szkop@ipczd.pl)
– Warszawski Uniwersytet Medyczny – Prof. Sergiusz Jóźwiak lub p. Izabela Zegarska, tel. 22 3179681;
mail: sergiusz.jozwiak@wum.edu.pl