Badanie ViRAP jest wielodyscyplinarnym badaniem klinicznym dotyczącym dzieci z rzadką chorobą układu nerwowego – stwardnieniem guzowatym (TSC).
Celem badania klinicznego ViRap jest porównanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku przeciwpadaczkowego (wigabatryna) i inhibitora mTOR (rapamycyna) w profilaktyce padaczki oraz niepełnosprawności intelektualnej i zaburzeń ze spektrum autyzmu u niemowląt z TSC. Badany będzie także wpływ tych leków na rozwój guzów w TSC. Dodatkowo, projekt ViRap ma dostarczyć danych na temat mechanizmów rozwoju padaczki, niepełnosprawności intelektualnej, autyzmu , a także powstawania guzów u dzieci z TSC. Jest to pierwszy projekt tego typu na świecie.
W badaniu zastosowane będzie nie tylko nowatorskie leczenie, ale także wykonane zostaną badania zmierzające do lepszego poznania mechanizmów rozwoju padaczki i nowotworów. Będzie to możliwe między innymi dzięki zastosowaniu innowacyjnych rozwiązań bioinformatycznych, co ma szczególne znaczenie właśnie w badaniach nad chorobami rzadkimi. Badanie wykonywane będzie w dwóch ośrodkach: IPCZD i Warszawskim Uniwersytecie Medycznym.
Dane kontaktowe:
Instytut “Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”
prof. Sergiusz Jóźwiak
Tel: 606 445 668
e-mail: s.jozwiak@ipczd.pl
Magdalena Krawiec
Tel: 668 447 202
e-mail: m.krawiec@ipczd.pl
P. Monika Szkop
e-mail: m.szkop@ipczd.pl
Poniżej zamieszczamy link pod którym znajdziecie Państwo szerszy opis projektu.